多部门协作促进罕见病防治工作

2019-10-21 19:29:07 18

原标题:多部门协作促进罕见病防治工作

10月19日,2019年中国罕见病大会在京举行。会议透露,在我国获批上市的55种罕见病治疗用药中,目前已有32种被纳入国家医保药品目录,适用于19种罕见病。其中5种是2019年目录调整中新增的,并且还有部分罕见病治疗用药已进入谈判阶段,谈判成功的将按程序纳入目录。

来源:健康报、光明网、百度新闻

国家卫生健康委副主任王贺胜指出,国家卫生健康委成立国家罕见病诊疗与保障专家委员会,建立全国罕见病诊疗协作网,启动全国罕见病病例登记工作,公布第一批罕见病目录,印发《罕见病诊疗指南(2019年版)》,构建全国新生儿疾病筛查网络,加强罕见病药物研发和科技攻关等一系列措施,促进了我国罕见病防治工作的跨越式发展。将坚持预防为主,强化早期干预,降低罕见病发生率;坚持分类施策,解决不同类别罕见病的诊治问题;坚持稳步推进,多部门综合施策,进一步完善罕见病药品科研、注册和产业政策,构建多层次的罕见病社会保障体系。

国家医疗保障局副局长李滔表示,国家医保局将健全医保药品目录动态调整机制,继续将罕见病用药纳入优先考虑范围,及时将符合条件的药品纳入目录;继续开展目录准入谈判和集中带量采购,发挥团购优势,争取进一步降低昂贵罕见病药品的价格;加强与相关部门的沟通协调,在现有基本医保制度体系以外,探索进一步提升罕见病保障水平的可行路径,努力构建具有中国特色的罕见病医疗保障模式。

国家药品监督管理局副局长徐景和指出,国家药监局大力支持罕见病药品研发创新,优先组织罕见病药品审评审批,优先办理罕见病药品上市,优先审评罕见病药品豁免申请,配合财政部实施罕见病药品税收优惠,全力保障罕见病患者的健康权益。

中国医院协会刘谦会长表示,今年刚刚修订的药品管理法和即将出台的基本医疗卫生和健康促进法中均对加强罕见病药物的研发、生产和供应保障进行了明确规定。协会成员要加强罕见病临床研究,加快罕见病药物研发,加大罕见病经费投入,为罕见病患者和家庭注入希望。医疗行业工作者要秉持“敬佑生命、救死扶伤、甘于奉献、大爱无疆”的精神,担当起历史赋予的重任,为罕见病防治事业作出新贡献。

T I P

2019年中国罕见病大会设开幕式、主论坛、六个分论坛、三个专题会(闭门会),吸引了来自行政部门和海内外科研院所、医药协/学会、医疗机构、高等院校等机构的知名专家学者与罕见病患者等1600余人。

大会在“因为有爱、所以同行”公益晚会的歌声中拉开序幕,北京协和医院教授张抒扬、孤儿病联盟主席安娜、中国工程院院士詹启敏、中国科学院院士金力作了大会主旨报告,与会代表围绕罕见病政策与保障、大数据平台建设及人工智能应用、三级诊疗与防控体系、药物创新与研发、诊断技术及创新、“一带一路”推进罕见病诊疗的国际协作等主题开展研讨与交流。

大会期间,举行了“中国罕见病联盟成员单位授牌仪式”,公布了《2019中国罕见病患者综合社会调查》第一阶段报告,发布了《罕见病药物卫生技术评估专家共识(2019)》。